二、基因工程与基因治疗

采用重组DNA技术，向有功能缺陷的细胞导入具有相应功能的外源基因，以纠正或补偿某些病人的基因缺陷，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术称为基因治疗。

1990年，美国科学家实施了世界上第一例临床基因治疗。由于基因缺陷，体内缺乏腺苷酸脱氨酶（ADA）的4岁小姑娘Ashanthi患有严重复合型免疫缺陷疾病。科学家从她体内取出白细胞，导入能够合成ADA的正常基因，再将此白细胞输回她的体内。经过2年的持续治疗，使她恢复了健康。基因治疗的研究已经取得了很多进展，但目前都还处于初期临床试验阶段。基因治疗的有效性和安全性等还存在重大问题，有待进一步研究和发展。