药物化学的根本任务是设计和发现新药。新药设计的目的是寻找具有高效、低毒的新化学实体（new chemical entities，NCEs），即指在以前的文献中没有报道过的新化合物。药物的研究和开发可分为研究阶段和开发阶段。新药的研究是为了设计和发现NCE；新药的开发则是在得到NCE后，通过各种评价、检验使其成为可上市的药物。新药的研究与开发有多种途径和方法，其关键问题是要找到一个可供研究的先导化合物，从先导化合物出发，经进一步的结构改造、优化和设计，最终研发成活性好、毒副作用小、安全有效的新药。