根据药物在体内的作用方式，把药物分为结构非特异性药物（structurally nonspecific drugs）和结构特异性药物（structurally specific drugs）。前者的药物活性主要取决于药物分子的各种理化性质，与化学结构关系不大，当结构有所改变时，活性并无大的变化。如全身麻醉药，尽管这些药物的化学结构类型有多种，但其麻醉作用与药物的脂水分配系数有关。后者与药物靶点相互作用后才能产生活性，其活性除与药物分子的理化性质相关外，主要依赖于药物分子特异的化学结构，与药物分子和靶点的相互作用及相互匹配有关，化学结构稍加变化，会直接影响其药效学性质。结构特异性药物中，能被靶点所识别和结合的三维结构要素的组合又称为药效团（pharmacophore）。如吗啡是植物来源的镇痛药，有复杂的五环结构；而其衍生物哌替啶、芬太尼和喷他佐辛之所以具有镇痛活性，是因为它们在三维空间上有相同的疏水部位和立体性质，一些相似基团之间有相近的空间距离，并且存在相同的与靶点作用的构象，这些因素构成了镇痛作用的药效团。

20世纪初，Ehrlich提出了“受体“和“药效团（Pharmacophore）”的概念，此处受体泛指机体能与药物结合从而发挥生物活性作用的“接受物质”（即作用靶点），而药效团则指相同作用类型药物的相同化学结构部分。现在，受体已被证实为客观存在的实体，类型繁多，作用机制多已被阐明，与泛指的受体具有本质的区别；而药效团的定义也有了发展，广义地指药物与靶点结合时，在三维空间上具有相同的疏水、电性和立体性质，具有相似的构象。靶点与药物的结合实际上是与药物结构中药效团的结合，这与药物结构上官能团的静电性、疏水性及基团的大小有关。目前大多数药物属于结构特异性药物，药效团对构效关系影响较大。

药物在体内的基本过程是给药、吸收、转运、分布并到达作用部位产生药理作用（包括副作用）和排泄。在这一系列的过程中，每一步都有代谢的可能。分布到作用部位并且在作用部位达到有效的浓度是药物产生活性的重要因素之一。药物的转运过程与其物理化学性质有关，药物在作用部位与靶点的相互作用则是产生药效的另一个重要因素。所以影响药物产生活性作用的主要因素包括两方面：药物的理化性质及到达作用部位的浓度；药物与受体的相互作用。

（1）药物的理化性质及到达作用部位的浓度。对于静脉注射给药时，由于药物直接进入血液，不存在药物被吸收的问题。而对于其他途径给药时都有经给药部位吸收进入血液的问题。进入血液后的药物，随着血液流经各器官或组织，使药物分布于器官或组织之间，这需要药物穿透细胞膜等生物膜，最后到达作用部位。而药物只有到达作用部位，才能产生药效。在这一系列的过程中，药物的理化性质产生主要的影响。此外药物随血液流经肝脏时会产生代谢，改变药物的结构和疗效，流经肾脏时产生排泄，减少了药物在体内的数量。这些也与药物结构中的取代基的化学反应性有一定的联系。

（2）药物与受体的相互作用。药物到达作用部位后，与受体形成复合物，产生生理和生化的变化，达到调节机体功能或治疗疾病的目的。药物与受体的作用一方面依赖于药物特定的化学结构，以及该结构与受体的空间互补性，另一方面还取决于药物和受体的结合方式，如化学的方式通过共价键结合形成不可逆复合物，或以物理的方式，通过离子键、氢键、离子偶极、范德华力和疏水性等结合形成可逆的复合物。