在上述的抗肿瘤药物中，直接作用于DNA的药物、干扰DNA合成的药物及抗有丝分裂药物都是通过影响DNA合成和细胞的有丝分裂而发挥作用的，通常称为细胞毒类药物（cytotoxic agents）。细胞毒类抗肿瘤药物的作用比较强，但缺乏选择性，毒副作用也比较大。人们一直希望能通过干扰或直接作用于肿瘤细胞的特定生物过程来寻找和发现选择性比较强、高效低毒的抗肿瘤药物。

随着生命科学学科的发展，有关肿瘤发生和发展的生物学机制逐渐被人们所认识，使得抗肿瘤药物的研究开始走向靶向合理药物设计的研究途径，产生了一些新的高选择性药物。目前基于肿瘤信号转导机制的药物可分为蛋白激酶抑制剂和蛋白酶体抑制剂。