病毒是危害人类健康的一种重要病原体，具有高度的传染性，且是许多其他疾病（如肿瘤等）的病因。据统计，在人类传染病中，病毒性疾病高达60%～65%。随科学技术的发展及医疗卫生条件的改善，曾一度肆虐全球的病毒性传染病如天花、脊髓灰质炎、麻疹、腮腺炎、乙型脑炎等疾病发病率日趋减少。但新的病毒，尤其是致病性强的新病毒不断被发现，有的甚至爆发流行，老的病毒性疾病又时有反复，严重危害人类健康。

已发现对人有致病性的病毒达1200多种，其中发病率最高，危害最大的是20世纪80年代发现的人类免疫缺陷病毒（HIV），可导致的获得性免疫缺陷综合征（AIDS）。一种病毒可引起多种疾病，一种病症也可由多种病毒引起，病毒可随感染机体条件不同而引起不同的疾病，如麻疹病毒一般情况下引起麻疹，在免疫受损者身上可引起巨细胞肺炎；在神经系统持续感染后可引起亚急性硬化全脑炎。另如流感病毒在一般人身上会引起感冒，而在免疫受损者身上同时会引起心肌炎而威胁生命。由冠状病毒引起的严重急性呼吸道综合征（SARS），主要通过近距离空气飞沫传播，临床主要表现为肺炎，具有较强的传染性，在家庭和医院有显著的聚集现象。其后的禽流感尚未淡出人们的视野，由猪流感病毒（Swine influenza virus，SIV）所导致的甲型H1N1流感疫情，又在2009年于墨西哥、美国等地接连爆发，并向全球蔓延。这种新型流感病毒具有病毒杂交特性，它包含人流感病毒、北美禽流感病毒和北美、欧洲、亚洲三类猪流感病毒的基因片段。现有的流感疫苗并不能预防。从猪流感患者体内检测出的病毒特征来看，猪流感病毒已对金刚烷胺（Amantadine）、金刚乙胺（Rimantadine）有了抗药性。总而言之，众多的病毒性疾病已成为21世纪人类健康的主要杀手之一。

目前对种类繁多的病毒传染病缺乏有效的治疗药物，现有的抗病毒药物只是病毒抑制剂，不能直接杀死病毒。故作为抗病毒药物所必须具备的最重要的条件是对细胞内的病毒有抑制作用，而对细胞的正常代谢无影响。但是由于病毒结构和生命过程简单，不易与宿主细胞加以区别，因而大多数抗病毒药在发挥治疗作用时，对人体产生毒性较大或抗病毒作用较低，这也是抗病毒药研究的步伐缓慢而沉重的原因之一。某些病毒的毒株经常发生变异，病毒性感染的临床症状又往往在病毒增殖高峰期后才出现，更增加了研究抗病毒药的难度。

随着分子生物技术和理论在医学领域中的运用，人们发现许多疾病与病毒感染密切相关，而且这类疾病的范围也越来越广，从肿瘤到心血管、内分泌、自身免疫性疾病和神经系统疾病等。但是从临床来看，同一种病毒的感染，有的人群会引起严重的疾病，但对另一些人则无临床表现，甚至不被感染，所以在我们认识病毒性疾病的观念中还应该加入人体疾病相关基因的关系。高通量的筛选、组合化学、基因工程等先进技术的发明和应用，加速了药物开发。根据靶分子结构的生物特点，将药物分子进行高通量筛选，寻找作用于靶分子的先导化合物，再通过结构修饰，毒理学和药代动力学的研究使得抗病毒药物的数量有了一定的增长。但就目前来看，抗病毒药物的研制仍处于早期开发阶段，与抗菌药相比，临床能使用的品种尚不多。对于某些严重的病毒性疾病仍缺乏有效的治疗药物。