抗癫痫药物是用来预防和控制癫痫发作，其作用可以通过防止、减轻中枢病灶神经元的过度放电或提高正常脑组织的兴奋阈以减弱病灶的兴奋扩散来实现。总体来讲，抗癫痫药物的作用机制大致有如下四个方面。

第一，与离子通道（Ion channels）有关。癫痫的发病原因之一是脑内异常放电和扩散，抗癫痫药物可阻断电压依赖性的Na+通道，降低或防止过度的放电。

第二，可通过提高脑内组织受刺激的兴奋阈，提高正常脑组织的兴奋阈，从而减弱来自病灶的兴奋扩散，防止癫痫发作。

第三，与GABA系统的调节有关。癫痫发作的原因之一是GABA系统失调，GABA含量过低，减少了抑制性的递质。GABA的代谢过程是在GABA转氨酶（GABA-T）的作用下脱氨失活，为了阻断酶的活性，一部分抗癫痫药物是作为GABA-T的抑制剂，延长GABA失活的过程，从而使GABA含量增加。

具有镇静、催眠作用的苯二氮䓬类药物作用机制与GABA有关，因此也具有抗惊厥作用，地西泮、硝西泮、氯硝西泮等在临床上可作抗癫痫药。可以用于长期治疗癫痫的当首属氯硝西泮，是广谱的抗癫痫药物。该类药物的作用机制主要与增强GABA能神经功能有关，作用于GABA受体，加速了与GABA受体偶联的氯离子通道开放的频率，使氯离子内流增加。

第四，对异常钙信号（aberrant calcium signaling）的调节。GABA可与两种受体结合，即GABAA和GABAB受体。多数GABA与GABAA受体在氯离子通道复合，与中枢神经的抑制有关。也有一部分GABA与GABAB受体结合，该受体与惊厥的发作频率有关，GABAB受体通过G蛋白及第二信使与钙离子通道相连。通过对钙第二信使的调节，可以控制癫痫发作的频率。

最早溴化钾曾用于对癫痫的治疗，由于毒性大，后被镇静催眠药苯巴比妥取代，直到1938年发现苯妥英（Phenytoin）后，才发展了专门治疗癫痫的药物。在20世纪60年代，发现了卡马西平（Carbamazepine）和丙戊酸（Valproic acid），成为第二代的新型抗癫痫药物。到20世纪90年代，一些被称为第三代抗癫痫的药物上市，包括加巴喷丁（Gabapentin）、拉莫三嗪（Lamotrigine）、非尔氨酯（Felbamate）、托毗酯（Topiramate）和噻加宾（Tiagbine）。

目前临床上常用的抗癫痫药物按结构类型，可分为巴比妥类及其同型物、苯二氮䓬类、乙内酰脲类及其同型物，二苯并氮杂䓬类，GABA类似物，脂肪羧酸类和磺酰胺类等。

抗癫痫药物的治疗范围小，个体化差异较大，这就要求药物的靶向性强，同时需个体化给药。此外，癫痫治疗中常常联合给药，这就要求注意药物的相互作用、蓄积、成瘾性、毒副作用等影响。