拓展阅读三  腺苷脱氨酶缺乏症（世界上第一例基因治疗病例）

       人类历史上第一个基因治疗方案应用于一名患腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症的4岁女孩儿。ADA缺陷将导致T和B淋巴细胞发育受阻，病人发生重症联合免疫缺陷。1990年，美国批准了ADA缺陷的基因治疗方案。患儿血细胞中的单核细胞在体外进行培养增殖并用携带ADA基因的逆转录病毒感染细胞，数日后将细胞输回患儿体内。在10个半月中，患儿共接受了7次携带ADA基因的逆转录病毒感染的自体细胞输注，免疫能力增强，临床症状改善。单核细胞群中ADA含量的PCR分析表明，在血液中约有相当于正常人的20%～25%的ADA基因转染细胞。患儿基因治疗奏效后较少发生感染，且未见由细胞输注和ADA基因转移自身带来的副作用。

【推荐阅读】

Human Gene Therapy - Harsh Lessons, High Hopes U.S. Food and Drug Administration - FDA Consumer magazine, September–October 2000

（李存保）