目前，在药用有效成分的生物合成方面已进行了大量卓有成效的研究，并取得了一定的成果。

（一）药用有效成分的人工生物合成体系的建立

建立有效成分的人工生物合成体系是研究和探索有效成分的生物合成途径的基础，也是利用此途径对有效成分进行工业化生产的基础。已有多种植物建立了相应的培养体系，如黄连细胞培养物中药根碱在总生物碱中所占的比例，大大超过其在原植物中所占的比例；三角叶薯蓣Dioscorea deltoides经组织培养后得到的薯蓣皂苷元含量为0.3％～2.5％等。

此外，在培养体系中，除能产生原植物中已有的化学成分外，有时还会有新的化合物产生。如在芸香组织培养中，合成和积累了芸香素（rutacultin），它是一个至今尚未能从原植物或其他植物中检测到的呋喃香豆精类化合物；穿心莲细胞培养物中可产生同样在原植物中未检测到的倍半萜类化合物。因此，植物组织、细胞培养还可以作为获得新的生物活性化合物的一个来源，加以研究和利用。

（二）生物合成途径的探索

对于生物合成途径的探索包括对合成过程中的酶及中间产物的研究。如烟草组织培养中蒂巴因去甲基后可能产生吗啡；洋地黄细胞培养物能有效地将洋地黄毒苷转化成另一种具有强心作用的强心苷等。

对控制次生代谢产物合成与积累相关基因的转移与成功表达，将进一步明确生物合成路线中的关键酶及其作用；并可将研究结果应用于大规模人工生产。如在羽扇豆植物细胞产生生物碱的过程中，由于细胞中赖氨酸脱羧酶（LDC）活性较低，造成细胞中生物碱合成能力较弱，通过使用Ti质粒为载体将能产生高活性赖氨酸脱羧酶的基因转移至羽扇豆的细胞中，提高了生物碱的产量。又如现已成功地将菜豆贮藏蛋白质的基因转移到向日葵细胞中，并在向日葵细胞中得到表达，合成了菜豆贮藏蛋白质。

此外，研究结果还可以为植物系统学提供资料，如对黄连、唐松草、小檗三种植物细胞培养产物合成小檗碱（berberine）的相关酶和中间产物的研究发现黄连和唐松草中小檗碱的生物合成路线更相近一些，而小檗中小檗碱的生物合成路线较前两者相差较远。由于黄连和唐松草同属于毛茛科植物，小檗属于小檗科植物，小檗碱生物合成路线的差异也揭示了植物亲缘关系的远近。