烷化剂

烷化剂能与DNA、RNA或蛋白质起烷化反应，形成交叉联结或脱嘌呤作用，使DNA链断裂，在下一次复制时，使DNA复制时出现碱基配对错误，导致DNA结构和功能损害，甚至细胞死亡。属于细胞周期非特异性药物。

氮芥

氮芥（chlormethine，HN2）为最早用于临床的烷化剂。高效、起效快、维持时间短。由于毒性大，目前其他肿瘤已少用，主要用于霍奇金病、非霍奇金淋巴瘤。局部刺激性大，接触皮肤和黏膜可致组织发泡、糜烂和坏死，不能口服、皮下注射和肌内注射，只能静脉注射或腔内注射。常见不良反应为恶心、呕吐、骨髓移植、脱发、耳鸣、听力丧失、眩晕、黄疸、月经失调及男性不育等。

环磷酰胺

环磷酰胺（cyclophosphamide，CTX）为氮芥的衍生物。体外无活性，进入人体内后经肝微粒体细胞色素P450氧化，裂环生成中间产物醛磷酰胺，并最终在肿瘤细胞内分解出磷酰胺氮芥而发挥作用。抗瘤谱广，为目前临床应用最广泛的烷化剂。对恶性淋巴瘤疗效显著，对多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病、肺癌、乳腺癌、卵巢癌、神经母细胞瘤和睾丸肿瘤等均有一定疗效。不良反应以骨髓抑制及脱发常见。出血性膀胱炎是本品较特殊的不良反应，系其代谢产物丙烯醛经泌尿道排泄刺激膀胱所致，应鼓励病人多饮水。

塞替派

塞替派（thiotepa，TSPA）作用机制与氮芥类似，但选择性高、抗瘤谱广、局部刺激性小，可肌内注射。多用于乳腺癌、卵巢癌、肝癌、膀胱癌等实体瘤的治疗。主要不良反应为骨髓抑制，局部刺激小，可静脉注射、肌内注射、动脉内注射和腔内给药。

白消安

白消安（busulfan，马利兰）在体内解离后起烷化作用，主要用于治疗慢性粒细胞白血病效果显著，首次疗程治疗后缓解率可达85%～90%，但对该病的急变期或急性粒细胞白血病无效。长期应用除骨髓抑制外，可引起肺纤维化、闭经及睾丸萎缩等。

抗代谢药

本类药物的化学结构大多与细胞生长繁殖所必需的代谢物质如叶酸、嘌呤碱、嘧啶碱等相似，能竞争与酶的结合，从而以伪代谢物的形式干扰核酸中嘌呤、嘧啶及其前体物的代谢，故称为抗代谢药。属细胞周期特异性药物，主要作用于S期细胞。

甲氨蝶呤

甲氨蝶呤（methotrexate，MTX）的化学结构与叶酸相似，属于二氢叶酸还原酶抑制药。通过抑制二氢叶酸还原酶，干扰叶酸的代谢，主要抑制脱氧胸苷酸合成，继而影响S期的DNA合成代谢。主要用于治疗急性白血病，儿童疗效尤佳。对绒毛膜癌、骨肉瘤、乳腺癌、肺癌有一定的疗效。也可作为免疫抑制剂用于器官移植和自身免疫性疾病的治疗。主要不良反应为骨髓抑制和消化道反应。骨髓抑制最为突出，可致白细胞、血小板减少。为了减轻MTX的骨髓毒性，可在应用大剂量MTX一段时间后肌注亚叶酸钙保护骨髓正常细胞。

氟尿嘧啶

氟尿嘧啶（5-fluorouracil，5-Fu）可在细胞内转变为5-氟尿嘧啶脱氧核苷酸，抑制胸苷酸合成酶，从而影响DNA的合成，导致细胞死亡。5-Fu口服吸收不规则，需静脉给药。吸收后分布于全身体液，肝和肿瘤组织中浓度较高。主要用于消化道癌（食管癌、胃癌、肠癌、胰腺癌、肝癌）和乳腺癌。对宫颈癌、卵巢癌、绒毛膜癌、膀胱癌、头颈部鳞癌、皮肤鳞癌等也有效。主要不良反应为骨髓抑制和胃肠道反应。

替加氟

替加氟（tegafur）为氟尿嘧啶的四氢呋喃衍生物，在体外无抗肿瘤作用，在体内经肝微粒体酶P450催化，转变为氟尿嘧啶而起效，化疗指数为氟尿嘧啶的2倍。毒性仅为氟尿嘧啶的1/7～1/4。

巯嘌呤

巯嘌呤（mercaptopurine，6-MP）是常用的嘌呤核苷酸抑制药，可抑制腺嘌呤、鸟嘌呤的合成代谢，或直接掺入DNA、RNA发挥细胞毒作用。主要用于急性淋巴细胞白血病和绒毛膜癌，亦可用于自身免疫性疾病。主要不良反应为骨髓抑制和胃肠道反应，少数病人会出现黄疸和肝功能损害。

羟基脲

羟基脲（hydroxycarbamide，HU）是核苷酸还原酶抑制药，通过阻止核糖核酸还原为脱氧核糖核酸而抑制DNA的合成。主要用于治疗黑色素瘤和慢性粒细胞白血病。主要毒性为骨髓抑制，并有轻度消化道反应。可致畸胎，故孕妇忌用。

阿糖胞苷

阿糖胞苷（cytarabine，Ara-c）是DNA多聚酶抑制药，通过与三磷酸脱氧胞苷竞争，抑制DNA多聚酶的活性，影响DNA合成；也能掺入DNA和RNA中，干扰DNA的复制和RNA的功能。主要用于成人急性粒细胞白血病或单核细胞白血病，对恶性淋巴瘤有一定疗效。主要不良反应为骨髓抑制和胃肠道反应。静脉注射可致静脉炎。

抗肿瘤抗生素

系由微生物培养液中提取得到的具有抗癌作用的代谢物，通过直接破坏DNA或嵌入DNA干扰转录而抑制细胞分裂增殖，属细胞周期非特异性药物。

丝裂霉素

丝裂霉素（mitomycinc，MMC，自力霉素）化学结构中的烷化基团可与DNA双链交叉连接，阻止其复制并使其断裂。抗癌谱广，对消化道癌如胃癌、结肠癌、肝癌、胰腺癌等疗效好，对肺 癌、乳腺癌也有效。不良反应主要是骨髓抑制和胃肠道反应。偶见心、肝、肾和肺的损害。

博来霉素

博来霉素（bleomycin，BLM）为含多种糖肽的复合抗生素，能与铜或铁离子络合，使氧分子转化为氧自由基，导致DNA单链及双链断裂，阻止DNA复制，干扰细胞分裂繁殖。主要用于各种鳞状上皮细胞癌，如头、颈、口腔、食管、阴茎、外阴、宫颈等部位癌症的治疗。对骨髓抑制轻，常见过敏性休克样反应，严重者可致间质性肺炎和肺纤维化。

放线菌素D

放线菌素D（dactinomycin，DACT，更生霉素）为放线菌中提取到的抗癌抗生素，能嵌合于DNA双链，抑制DNA依赖的RNA聚合酶功能，干扰细胞的转录过程，抑制mRNA合成。对霍奇金病、神经母细胞瘤、绒毛膜癌和肾母细胞瘤有较好疗效，对睾丸肿瘤、横纹肌肉瘤等也有缓解作用。主要不良反应为骨髓抑制和胃肠道反应。

多柔比星

多柔比星（doxorubicin，ADM，阿霉素）能嵌入DNA碱基对之间，抑制DNA复制和RNA合成，对S期作用最强。此外，对免疫功能有较强的抑制作用。抗癌谱广，主要用于对常用抗恶性肿瘤药耐药的急性淋巴细胞白血病或粒细胞白血病，还可用于恶性淋巴瘤、乳腺癌、软组织肉瘤、卵巢癌、小细胞肺癌、胃癌、肝癌及膀胱癌等。最严重的毒性反应是引起心肌退行性病变和心肌间质水肿。此外，还有骨髓抑制、胃肠道反应、脱发等不良反应。

柔红霉素

柔红霉素（daunorubicin，DNR，正定霉素）抗恶性肿瘤作用机制和不良反应与多柔比星相同。主要用于对常用抗肿瘤药耐药的急性淋巴细胞白血病或粒细胞白血病，但缓解期短。心脏毒性较大，可表现为进行性、隐伏性、致死性心肌损害。

抗肿瘤植物药

本类药初始来源于植物，主要通过干扰肿瘤细胞生长所必需的蛋白质合成而发挥作用，属于细胞周期特异性药物。

长春碱类

长春碱（vinblastine，VLB）和长春新碱（vincristine，VCR）为夹竹桃科植物长春花所含的生物碱，后者作用更强。长春地辛（vindesine，VDS）和长春瑞宾（vinorelbine，NVB）均为长春碱的半合成衍生物。长春碱类作用机制主要为与微管蛋白结合，抑制微管蛋白的聚合，从而使纺锤丝不能形成，细胞有丝分裂停止于中期。属细胞周期特异性药物，主要作用于M期细胞。VLB主要用于治疗恶性淋巴瘤、急性单核细胞白血病、绒毛膜癌等。VCR主要用于急性白血病、恶性淋巴瘤、小细胞肺癌、乳腺癌等，尤其对儿童急性淋巴细胞白血病疗效显著。VDS主要用于治疗肺癌、恶性淋巴瘤、乳腺癌、食管癌、黑色素瘤等。NVB主要用于治疗乳腺癌、肺癌、卵巢癌和恶性淋巴瘤等。长春碱类毒性反应主要包括骨髓抑制、神经毒性、胃肠道反应、脱发以及注射局部刺激等。VCR对外周神经系统毒性大。

三尖杉生物碱类

三尖杉酯碱（harringtonine）和高三尖杉酯碱（homoharringtonine）是三尖杉属植物提取的生物碱。可抑制蛋白质合成的起始阶段，并使核糖体分解，蛋白质合成及有丝分裂停止，对S期细胞作用明显。主要用于急性粒细胞白血病，也可用于急性单核细胞白血病及慢性粒细胞白血病等的治疗。不良反应包括骨髓抑制、消化道反应、脱发等，偶有心脏毒性。

紫杉醇

紫杉醇（paclitaxel，PTX）是由短叶紫杉或我国红豆杉的树皮中提取的有效成分。能促进微管聚合，同时抑制微管的解聚，从而使细胞有丝分裂终止。对卵巢癌和乳腺癌有显著疗效，对肺癌、食管癌、黑色素瘤、头颈部癌、淋巴瘤也有一定疗效。不良反应有骨髓抑制、神经毒性、心脏毒性、胃肠道反应和过敏反应等。

喜树碱类

喜树碱是从我国特有的植物喜树中提取的一种生物碱。羟喜树碱（hydroxycamptothecine，HCPT）为喜树碱羟基衍生物。拓扑替康（topotecan，TPT）和伊立替康（irinotecan，CPT-11）为喜树碱的新型人工半合成衍生物。喜树碱类主要通过特异性抑制DNA拓朴异构酶I，产生DNA断裂，使肿瘤细胞死亡，主要作用于S期。主要用于胃癌、肠癌、直肠癌、肝癌、头颈部癌、膀胱癌、卵巢癌、肺癌以及急、慢性粒细胞白血病的治疗。不良反应有胃肠道反应、骨髓抑制、泌尿道刺激症状及脱发等。

抗肿瘤激素类药

某些具有激素依赖性的肿瘤的生长均与相应的激素失调有关。应用某些激素或其拮抗药可以抑制这些肿瘤生长，且无骨髓抑制等不良反应，但激素使用不当也有危害。

糖皮质激素类

临床上用于治疗恶性肿瘤的糖皮质激素主要为泼尼松（prednisone）、泼尼松龙（prednisolone）、地塞米松（dexamethasone）等。糖皮质激素可使血液淋巴细胞迅速减少，对急性淋巴细胞白血病和恶性淋巴瘤有较好的短期疗效。与其他抗癌药少量短期合用，可减少血液系统并发症以及肿瘤引起的发热等症状。但因其有免疫抑制作用，可因抑制机体免疫功能而引起感染和肿瘤扩散，应合用有效的抗菌药和抗癌药。

雄激素类

临床上常用于治疗恶性肿瘤的雄激素有甲睾酮（methyltestosterone）、丙酸睾酮（testosterone propionate）和氟羟甲酮（fluoxymesterone），可抑制脑垂体前叶分泌促卵泡激素，使卵巢分泌雌激素减少，并可对抗雌激素对肿瘤细胞的促进作用，引起肿瘤退化。临床主要用于晚期乳腺癌，尤其是对骨转移者疗效较佳。

雌激素类

临床上常用于治疗恶性肿瘤的雌激素是己烯雌酚（diethylstilbestrol），其不仅直接对抗雄激素，尚可反馈性抑制下丘脑和垂体释放促间质细胞激素，从而减少雄激素的分泌。临床用于前列腺癌和绝经期乳腺癌的治疗。

孕激素

临床上常用于治疗恶性肿瘤的孕激素有甲羟孕酮（medroxyprogesterone）和甲地孕酮（megestrol），可通过负反馈作用，抑制垂体前叶，减少促黄体激素、促肾上腺皮质激素及其它生长因子的产生。主要用于治疗乳腺癌、子宫内膜癌、前列腺癌和肾癌。

他莫昔芬（tamoxifen，TAM）

他莫昔芬为人工合成的抗雌激素药，是雌激素受体的部分激动药，在体内雌激素水平较高时表现为抗雌激素效应。主要用于雌激素受体阳性的乳腺癌患者及其他雌激素依赖性肿瘤的治疗。不良反应轻微，少数患者可出现消化道反应及月经失调的症状，长期大量应用可出现视力障碍等。

顺铂和卡铂

顺铂（cisplatin，DDP）能进入细胞内，解离出二价铂与DNA交叉联结，破坏DNA结构和功能，属细胞周期非特异性药。抗瘤谱较广，对睾丸癌最有效，对头颈部鳞状细胞癌、卵巢癌、膀胱癌、前列腺癌、恶性淋巴瘤及肺癌有较好疗效。主要不良反应为胃肠道反应，此外还有骨髓抑制、耳毒性、肾毒性等。卡铂（carboplatin，CBP）为第二代铂类化合物，其作用机制、适应证与顺铂相同，但抗恶性肿瘤活性较强，毒性较低。

门冬酰胺酶

L-门冬酰胺是细胞蛋白质合成不可缺少的氨基酸。某些肿瘤细胞因缺乏门冬酰胺合成酶而不能自己合成L-门冬酰胺，需从细胞外摄取。门冬酰胺酶（asparaginase，ASP）可将血清中的门冬酰胺水解，使肿瘤细胞缺乏门冬酰胺供应，生长受到抑制，属细胞周期非特异性药物。主要用于急性淋巴细胞白血病的治疗。常见不良反应为胃肠道反应、出血和精神症状。

为提高疗效、降低毒性及延缓耐药性的产生，临床上常根据抗肿瘤药物的作用机制和细胞增殖动力学，设计合理的用药方案。临床用药基本原则如下：

1．依据细胞增殖动力学规律用药   设计细胞周期非特异性药物和细胞周期特异性药物的序贯疗法，可驱动更多G0期细胞进入增殖周期，以增强杀灭肿瘤细胞作用。对增长缓慢的实体瘤，先用细胞周期非特异性药物，再用细胞周期特异性药物。相反，对于增长快速的肿瘤如急性白血病等，则先用细胞周期特异性药物，再用细胞周期非特异性药物。

2．依据抗肿瘤药的作用机制用药   不同作用机制的抗恶性肿瘤药物联合应用，可增强疗效。将抑制核酸合成的药物与直接损伤生物大分子的药物配合，阻止DNA的修复，如多柔比星与环磷酰胺的合用。

3．依据抗肿瘤药的抗瘤谱用药   不同抗肿瘤药物有不同的抗瘤谱，如胃肠道腺癌宜用氟尿嘧啶、环磷酰胺、丝裂霉素等，鳞癌可用博来霉素、甲氨蝶呤等。

4．依据抗肿瘤药的毒性用药   多数抗肿瘤药可抑制骨髓，而长春新碱、博来霉素、激素类药物则无明显抑制骨髓作用，它们合用，可提高疗效并减少毒性。

5．给药方法的设计   由于大剂量一次用药所杀灭的瘤细胞数远超过将该剂量分为数次小剂量用药所能杀灭瘤细胞数之和，并且大剂量一次比小剂量数次用药更有利于造血系统和消化道等正常组织修复。因此，无论是联合用药还是单药治疗，一般采用大剂量间歇疗法。大剂量间歇疗法可大量杀灭瘤细胞，减少耐药性产生，且间歇期可诱导G0期细胞进入增殖期，减少肿瘤复发机会，并有利于机体造血系统及免疫功能的恢复。