药品的临床试验必须保障受试者的安全与权益，因而必须考虑医学伦理学问题。伴随着药品临床试验指导原则和《世界医学协会赫尔辛基宣言》《人体生物医学研究国际道德指南》和我国的《药物临床试验质量管理规范》等一系列文件的颁布，临床试验研究进入了一个崭新的时期，患者的知情权、参与及拒绝权利以及其他权益得到重视和保证。要保证新药临床试验成功，又要处理好试验中可能出现的伦理学问题，是对各国政府和研究机构的挑战。
一、临床试验引入伦理学的必要性
       为保证药品安全有效、质量可控，任何一种新药在上市前必须完成临床前研究和临床试验。而临床试验的对象是人而非动物，因此不仅要做好临床试验方案设计，更要处理好相关的伦理学问题。在早期的医学实践中，多数的诊断、治疗或预防措施都包含着很大的风险，尤其在进行临床试验时，其产生的风险更大。1747年，英格兰皇家海军医生James Lind发现了柠檬可以治疗坏血病。随后，医药公司和相应的机构对其进行了临床试验。但是，由于没有系统的对照试验以及严格的规章制度，因而引发了很多严重的医疗事件。例如，反应停（通用名称为沙利度胺）于20世纪50—60年代初期在全世界广泛使用。它能够有效地阻止女性妊娠早期的呕吐，但也妨碍了孕妇对胎儿的血液供应，导致大量“海豹畸形婴儿”出生。
      该类事件的出现，引发了世界各国政府的重视，并促进了相应法案文件的出台颁布。1947年，纽伦堡法案颁布，确定了纳粹德国未经受试者同意而进行的生化试验为非人道的试验，这维护了受试者在之后试验中的权益和安全。在1964年6月的第十届世界医学协会联合大会上，颁布了《世界医学协会赫尔辛基宣言》。之后，人们又对其进行了6次修订。此宣言规定医学研究必须遵守的伦理标准是：促进对人类受试者的尊重并保护他们的健康和权利。有些研究人群尤其脆弱，需要特别的保护。这些脆弱人群包括那些自己不能做出同意或不同意决定的人群，以及那些容易受到胁迫或受到不正当影响的人群。以上这些规定都是临床试验结合伦理学对人自身权益、安全保障，以及试验过程合理性的改善。
二、临床试验伦理学的影响因素
       临床试验伦理学的影响因素有很多，如：社会制度与文化环境、研究人员的道德素养及名利思想及制药行业的利益驱动等。1993年世界卫生组织颁布了《药物临床试验质量管理规范》（good clinical practice，GCP），供没有相应制度的国家地区做参考，但其实施执行程度存在很大差异。同时，某些国际地区的习俗、宗教环境，对于用人体做试验也持有相异的态度。这些因素都影响着临床试验的进行以及期间伦理学的实施。历史上出现了种种违反伦理学的案例，如纳粹分子利用集中营中的战俘及犹太平民进行临床试验等。这些试验对于受试者身体的巨大伤害、对人权的蔑视毋庸置疑，严重违背了伦理道德。因此，在人体中进行每一项生物医学研究之前，研究人员均须仔细评估受试者可预期的风险和利益。对受试者利益的关注应高于出自科学与社会意义的考虑。
三、临床试验伦理学的核心内容
       根据《世界医学协会赫尔辛基宣言》的内容，可以简单地将临床试验伦理学的核心内容概括为以下几点：①尊重患者决定参加或不参加试验的权利；②试验设计的过程中对患者的约束和潜在的危险应当是可以承受的；③容易受到伤害及不能做出同意或不同意决定的人群，如幼儿、孕妇和老年人应禁止参加试验。

      《世界医学协会赫尔辛基宣言》还规定，在涉及人类受试者的医学研究中，受试者个体的安康必须优于其他所有利益。涉及人类受试者的医学研究的主要目的是了解疾病的原因、发展和结果，改进预防、诊断和治疗的干预措施（方法、程序和处理）。即使是当前最佳的预防、诊断和治疗措施也必须通过研究继续评估它们的安全性、有效性、效能、可达性和质量。医生既应当考虑自己国家关于涉及人类受试者研究的伦理、法律与管理规范和标准要求，也应当考虑相应的国际规范和标准。任何国家性的或国际性的伦理、法律或管理规定，都不得削弱或取消本宣言提出的对人类受试者的任何保护。因此，对于任何形式的临床试验，都应遵循以下伦理学原则：
       1．维护受试者的利益　为维护和满足受试者的合法权益，国家食品药品监督管理总局颁布的法规规定“所有以人为对象的研究必须符合《赫尔辛基宣言》和国际医学科学组织委员会颁布的《人体生物医学研究国际道德指南》的道德原则”。原卫生部（现国家卫生和计划生育委员会）亦公布了《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》。其中，第二章明确提出了受试者的权益保障，通过成立相应的伦理委员会、严格审议方案等措施，尽量保障受试者的合法权益。受试者的健康利益高于科学和社会利益，当这一原则与其他原则冲突时，这一原则应当放在更高位置予以遵循。
      2．符合试验的科学目的性　临床试验必须出于研究人体生理机制以及疾病的原因、机制，旨在促进医学科学发展，改善人类生存；出于政治、军事目的的临床试验应予以禁止；出于经济、纯个人利益的临床试验应经过严格审核后进行。
     3．尊重知情同意权利　知情同意是受试者应享有的最基本的权利，它是指研究人员向受试者告知一项试验的各个方面情况后，受试者自愿确认其同意参加该项临床试验的过程。临床试验的研究人员要尊重受试者的知情权和同意权，受试者有权利了解试验的目的、方法、可能产生的后果、经济利益往来以及研究人员与相关单位机构的从属关系，并有充分自主的表达同意、拒绝或中断并退出试验的权利。知情同意保证了可能的受试者在理解研究性质的基础上自由选择是否参加研究的权利。这种保证保护了所有的当事人，即自主权得到尊重的受试者和可能会面临法律方面危险的研究人员。
      4．公平合理　试验期间，受试者应当享有平等的待遇及试验条件；受试者有权利接受公平合理的回报。
临床试验中，无论是研究人员还是受试者，其面临的主要困难并不是技术上的瓶颈，而更多的是伦理学方面的问题。人们维权意识的增加、医患关系的紧张，都增加了临床试验过程中伦理学问题的解决难度。生物制药技术日新月异，新药和新治疗方案的出现，意味着有更多临床试验的需求，这同样也使得更多的伦理学问题浮出水面。总之，药品临床试验应严格遵循伦理学原则，同时又必须符合科学原则。这样才能保证临床药理学健康地发展。

参考教材：《临床药理学》朱大岭，杜智敏主编，北京大学医学出版社，2013. 12，第 1 版