《中华人民共和国药品管理法实施条例》规定“新药，是指未曾在中国境内上市销售的药品”。国家食品药品监督管理总局颁布的《药品注册管理办法》进一步明确规定“新药申请，是指未曾在中国境内上市销售的药品的注册申请。对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应证的药品注册按照新药申请的程序申报”。这些规定明确了新药管理范畴。
       新药通过药学评价和临床前药理评价就进入了临床药理评价阶段。前两个阶段的研究主要在动物中进行。然而，由于动物种属对药物反应的差异，动物机体的反应与临床效应并不一定符合，或者即使动物实验结果与临床效果基本一致，但在剂量与效应间的关系、不良反应特性等方面，动物与人之间还会有很大的差异。所以，新药都必须有步骤地进行临床试验，才能作出正确的评价。因此，新药临床试验研究是研发和评价新药的一个重要环节。
       我国的临床试验分四期，即Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验。Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验。它的内容包括：初始人体安全性和耐受性评估、药动学研究、药效学评价、药物活性的早期测定。Ⅱ期临床试验是治疗作用摸索阶段。其目的是摸索药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验设计和给药方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照试验。Ⅲ期临床试验是治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险的关系，最终为药品注册申请获得批准提供充分的依据。Ⅲ期临床试验应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。Ⅳ期临床试验是新药上市后由申报人自主进行的应用研究阶段。其目的是考查在广泛使用条件下的药物疗效和不良反应，评价在普通或特殊人群中使用的利益与风险关系，改进给药方案等。新药临床试验包括疗效评价和不良反应评价两个方面，它是在充分的动物实验基础上，在人体进行一种治疗试验，由于它们与一般的临床治疗经验的总结不同，事前必须有周密的试验设计，每类药物均有明确的临床药理学评价技术标准，试验后有正确的分析处理，才能作出正确的评价。
       新药只有通过临床药理学研究和评价阶段，才能确定是否有实际应用价值，是否安全有效，是否能被药品行政管理部门批准投产进入市场。新药的临床药理学评价是药物研究的关键时期，也是整个新药评价过程中的关键性阶段。

参考教材：《临床药理学》朱大岭，杜智敏主编，北京大学医学出版社，2013. 12，第 1 版