一、药效学研究
      药效学（pharmacodynamics）主要研究药物对人体（包括老年人、幼儿、成年人与患者）生理与生化功能的影响、临床效应以及药物的作用原理。药效学研究分为临床前药效学研究和临床药效学研究。二者关系十分密切，但存在明显差异：如药物的作用存在着明显的种属差异，以动物为实验对象的研究结果与药物在人体的作用往往有很大区别；影响情感、行为等方面的药物对实验动物的效应与对人的效应存在明显区别；药物的人体试验存在着实验技术、法律法规以及伦理道德等多方面的限制等。
影响药效的因素有很多，比如药物的剂量、剂型、工艺、复方组成等，患者的年龄、性别、遗传因素、精神因素、疾病影响等，以及其他因素如给药途径、给药时间、连续用药、联合用药等。因此，药效学研究一方面可用来确定治疗剂量，从而使每个患者都能得到最大的药物疗效和最少的副作用，另一方面用来确定剂量、疗程和不同给药途径与疗效之间的关系。
二、药动学研究
       药动学（pharmacokinetics）是定量研究药物在机体内吸收、分布、代谢和排泄（简称体内过程）规律的一门学科。临床药动学（clinical pharmacokinetics）是药动学原理在临床治疗中的应用，具体地讲是利用血药浓度测定数据对个体患者给药剂量进行调整，使临床用药更加安全、有效。这一工作有时也被称为治疗药物监测（therapeutic drug monitoring，TDM）。临床药动学研究的内容包括对患者体内的药动学研究、血药浓度测定和患者个体化给药方案的制订等，同时也包括对健康人体的药动学研究，临床血药浓度测定方法的建立，病理、生理状态或联合用药对药动学的影响等，有时也可通过血药浓度监测来确证患者是否按计划服药。药动学研究在临床上的应用主要有以下几个方面：研究1、2、3、5类化学药品新药的体内过程特点，Ⅰ期临床试验中在健康受试者中测定药动学参数；研究4类新药的生物等效性，对改变剂型、仿制药品等，可用相对生物利用度试验代替临床试验；进行治疗药物监测（TDM），对于毒性大、血浆药物浓度个体差异大、疗效与血浆药物浓度依赖程度高等情况，通过监测药物血浆浓度并结合临床药效观察，指导临床制订或调整用药方案；研究疾病对药物体内过程的影响；研究药物相互作用、药物效应的个体差异等。
三、毒理学研究
       毒理学（toxicology）研究在研究药物疗效时，应同时观察药物可能发生的副作用、毒性反应、过敏反应和继发反应等。在用药过程中应详细记录受试者的各项主、客观症状，并进行生化检查，出现反应时，应分析其发生原因，提出可能的防治措施。毒理学研究主要是应用生理学、药理学、生物学、生物化学和病理学等基础学科的理论和技术，通过动物实验、临床观察等，研究药物的毒性作用及其机制。大量新技术和新方法的应用使毒理学研究水平更加深入，药物的毒性评价已逐步发展到体外细胞、分子水平的毒性测试与人体志愿者试验相结合的新模式。作为毒理学工作者，需加强新模型应用、组学技术、生物标志物等领域的研究力度，提高毒理学研究的水平，最终为人类提供更安全、有效的药物。

四、临床试验
       临床试验（clinical trial）是指任何在人体（患者或健康志愿者）内进行的药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应和（或）试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。临床试验一般分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期临床试验。各期临床试验的目的和设计是不相同的。
对于用药时出现的常见不良反应，相对比较容易研究；而罕见的不良反应，如不良反应发生率在万分之一或更低时，一般的临床试验则很难观察到，常需要在Ⅳ期临床试验或上市后药物不良反应监测中才可能发现。此外，潜伏期很长的不良反应，如药物引起的子代生长发育异常，往往也很难从极为复杂的影响因素中确定药物所致的不良反应。因此，医药工作者不仅需要在日常医疗活动中随时注意药物的不良反应，按规定及时上报，还需要阅览大量的相关文献资料，了解各种药物不良反应的信息，以避免一些较易忽略或罕见的不良反应，从而为药物的疗效、安全性打好基础。
五、药物相互作用研究
      药物相互作用（drug interaction）是指两种或两种以上的药物合并或先后序贯使用时，所引起的药物作用和效应的变化。合理的药物相互作用可以增强疗效或降低药物不良反应，反之可导致疗效降低或毒性增加，还可能发生一些异常反应，干扰治疗，加重病情。药物相互作用导致的作用增加称为药效的协同；作用减弱称为药效的拮抗，亦称“配伍禁忌”。
药物相互作用按照发生的原理可分为药效学和药动学相互作用。药效学相互作用是指一种药物与其配伍用药的作用是无关的、相加的、协同的或拮抗的，或者药物改变了配伍药物的组织敏感性和反应性。为了预测与药效学相关的相互作用，详细了解主要药效学、可能的次要药效学和毒性作用都是必要的。药动学相互作用是指药物吸收、分布、代谢和排泄过程中血药浓度、组织分布和活性代谢产物的水平变化引起的现象。药动学相互作用根据发生机制的不同，可进一步分为：①影响药物吸收的相互作用；②影响药物血浆蛋白结合的相互作用；③肝药酶诱导作用；④肝药酶抑制作用；⑤竞争排泌作用；⑥影响药物重吸收的相互作用等。
由于治疗药物经常和其他药物配伍，在配伍使用中，药物相互作用时有发生，尽管只有很少的比例具有临床意义，但有时会导致严重的不良反应。因此在进行药物的评价和临床应用时，应推测药物相互作用的性质和程度，使联合用药更加安全、有效、经济与合理。

参考教材：《临床药理学》朱大岭，杜智敏主编，北京大学医学出版社，2013. 12，第 1 版