本课程为专业选修课，32学时，2学分。
    本课程主要介绍基因治疗的概念、分类、治疗策略（基因修正、基因置换、基因增补、基因干预、免疫基因治疗、分子化疗、特异性细胞杀伤等）、原理（重点介绍病毒载体与非病毒载体、靶细胞），基因治疗研究现状（重点介绍在遗传性疾病、感染性疾病、恶性肿瘤和心血管疾病方面的研究进展），以及基因治疗目前存在的问题与未来展望。
    学生通过学习本课程，能了解基因治疗的基本原理、策略和研究进展，激发对现代生物医学热点问题的兴趣，通过不同学科领域相关知识的交叉融合，拓宽研究思路，发展创新思维。